تقدم في علاج هشاشة العظام باستخدام العلاج الجيني

أحرز فريق بحثي بقيادة الدكتور كريستوفر إيفانز من مايو كلينك، تقدماً في تطوير علاج جيني جديد يستهدف هشاشة العظام، أحد أكثر أمراض المفاصل شيوعاً، والذي يصيب أكثر من 32.5 مليون بالغ في الولايات المتحدة.

ونشرت نتائج أول تجربة سريرية بشرية من المرحلة الأولى في مجلة الطبية Science Translational Medicine، وأظهرت أن العلاج آمن ويؤدي إلى تعبير جيني مستمر داخل المفصل، مع مؤشرات على تحسّن سريري.

وأوضح الدكتور إيفانز أن هشاشة العظام تتسبب في تآكل الغضروف والعظم، مشيراً إلى أن العلاج الجيني قد يتفوق على العقاقير التقليدية التي تُحقن داخل المفصل وتُزال بسرعة من الجسم.

ويعتمد العلاج الجديد على تعديل الخلايا المفصلية وراثياً لإفراز جزيئات مضادة للالتهاب من داخل الجسم. واستند الباحثون في تطوير العلاج إلى مثبط طبيعي يُعرف باسم IL-1Ra، الذي يُعطّل نشاط جزيء IL-1 المسبب للالتهاب.

وبدأت الأبحاث على العلاج عام 2000، وتم اختبار الجين على الخلايا ونماذج حيوانية باستخدام فيروس غير ضار. ورغم الموافقة على التجارب السريرية في عام 2015، تم تأجيلها إلى 2019 بسبب تحديات تنظيمية وتصنيعية.

وشملت التجربة الأخيرة تسعة مرضى تلقوا العلاج عبر حقنه في مفصل الركبة، وأظهرت النتائج تحسّناً في الألم ووظيفة المفصل، إلى جانب ارتفاع مستويات IL-1Ra داخل المفصل لمدة عام، دون ظهور آثار جانبية خطيرة.

وأكد الفريق البحثي أن هذه النتائج تمهد لتطوير علاجات جينية مستقبلية أكثر فعالية لمواجهة هشاشة العظام.

(م ح)